Ученые возродили новые надежды на лечение людей с генетическими нарушениями. Они нашли новый мощный молекулярный инструмент, который, в принципе, может исправить подавляющее большинство мутаций, вызывающих генетические заболевания человека.
Ученые нашли новый нструмент для редактирования генов может исправить большинство вредных мутаций ДНК
Ученые обнаружили новый инструмент для редактирования генов. Фото: АиФ

Об этом пишет Главпост, ссылаясь на материалы британского издания The Guardian.

Процедура, называемая «первичным редактированием», может исправить около 89% из 75 000 вредных мутаций, которые, как известно, воздействуют на геном человека и приводят к муковисцидозу, серповидно-клеточной анемии и другим разрушающим заболеваниям.

Эта процедура открывает дверь в новую эру редактирования генома, однако ученые предупреждают, что необходимы дополнительные исследования, прежде чем их можно будет безопасно использовать на людях.

Стоит отметить, что возможность переписать генетический код является одним из самых ярких научных достижений последних лет. Наиболее распространенный подход, известный как Crispr-Cas9, был уподоблен «молекулярным ножницам», которые встраиваются в определенную последовательность ДНК, а затем разрезают ее на две части. Процедура позволяет ученым отключить определенные гены и даже исправить вредные мутации, предоставляя клеткам свежие нити ДНК, с помощью которых можно восстанавливать разрез.

Однако Crispr-Cas9 не идеален. Часто эта процедура приводит к появлению в клетках беспорядочной смеси правок, включая дополнительные фрагменты ДНК, называемые вставками, или отсутствующие фрагменты генетического кода, называемые делециями.

Читайте также:  МИНЗДРАВ Украины отказывается от института советников

Поэтому ученые создали «первичное редактирование», полностью переработав Crispr-Cas9. Новая система, как и раньше, размещается на своей цели, но вместо того, чтобы разрезать ДНК пополам, она надрезает ее, а затем записывает новый участок ДНК в указанную позицию.

В журнале Nature ученые описывают, как они внесли 175 различных изменений ДНК в клетки человека с впечатляющей точностью. В одной демонстрации они исправили мутации, которые вызывают наследственное заболевание крови – серповидноклеточную анемию. В другом они удалили четыре лишние буквы ДНК в определенном гене, которые вызывают болезнь Тея-Сакса – редкое заболевание, которое разрушает нервы детей и обычно заканчивается летальным исходом к пяти годам.

Сообщается, что до «первичного редактирования» было невозможно осуществить такой диапазон изменений ДНК в стольких различных типах клеток, не оставляя после себя вставок, делеций и другого генетического детрита, который может мешать работе отредактированной клетки.

Ранее сообщалось, что такое заболевание как деменция опасно для человечества в таких же масштабах, что и СПИД.

  • 1
  •  
  •  
  •  
  •  
  •